Как искусственный интеллект помогает учёным открывать новые лекарства

Разработка нового лекарства — долгий и сложный процесс. Например, американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) оценивает срок изучения и испытаний нового препарата до одобрения примерно в 8,5 года. В этот период входят лабораторные и доклинические исследования, а затем испытания на людях.

На ранних этапах исследователям приходится проверять множество вариантов. Для поиска подходящего соединения могут синтезировать и тестировать сотни, а иногда и тысячи химических соединений. После первых проверок лишь небольшая часть кандидатов продолжает разработку.

Но после компьютерного анализа всё равно нужны лабораторные исследования, доклинические испытания и клинические исследования на людях.

Один из первых этапов разработки лекарства — найти биологическую мишень: молекулу в организме, воздействие на которую может помочь лечить болезнь. Часто такой мишенью становится белок. Например, если белок участвует в развитии заболевания, учёные могут искать молекулу, которая изменит его работу.

Чтобы найти подходящую мишень, исследователи анализируют большие объёмы данных о заболевании и работе организма.

Но найденную мишень всё равно нужно проверить экспериментально: важно убедиться, что воздействие на неё действительно даёт нужный эффект и не вызывает опасных последствий.

Такой подход уже используют на практике. Обзор 2026 года в Nature Reviews Drug Discovery описывает примеры, когда ИИ помогал находить и оценивать потенциальные мишени, а кандидаты на лекарства с учётом этих мишеней позже доходили до клинических испытаний.

После выбора мишени нужно найти молекулу, которая сможет воздействовать на неё нужным образом. Для этого используют виртуальный скрининг — компьютерный поиск подходящих соединений среди большого числа вариантов.

Представим библиотеку из сотен тысяч или миллионов потенциальных соединений. Проверять каждое в лаборатории долго и дорого. Поэтому сначала компьютерные модели оценивают разные варианты и отбирают наиболее перспективные. Например, они могут предсказать, насколько вероятно, что молекула будет взаимодействовать с нужной мишенью.

После такого отбора перспективные соединения получают и проверяют в лаборатории.

Молекула может хорошо взаимодействовать с нужной мишенью, но этого недостаточно. Она должна ещё попасть туда, где нужна, не исчезнуть слишком быстро и не навредить организму. Например, если вещество не может попасть из крови в нужный орган или быстро выводится из организма, лекарство на его основе может оказаться бесполезным.

Часть таких свойств можно заранее оценить с помощью компьютерных моделей. Для этого используют ADMET — пять характеристик, которые помогают понять, что произойдёт с веществом после попадания в организм:

• Absorption (всасывание) — как вещество попадает в кровь.
• Distribution (распределение) — как оно перемещается по организму.
• Metabolism (метаболизм) — как организм его изменяет.
• Excretion (выведение) — как организм от него избавляется.
• Toxicity (токсичность) — способно ли вещество навредить.

ИИ может спрогнозировать некоторые из этих свойств и помочь раньше отсеять неподходящие молекулы.

Если соединение выглядит перспективным, его нельзя сразу отправить на регистрацию. Учёным нужно получить само вещество и проверить, насколько оно безопасно.

Сначала проводят лабораторные и доклинические исследования, в том числе на животных. Если результаты хорошие, препарат начинают испытывать на людях.

Клинические исследования проходят в несколько этапов:

• На первой фазе в основном проверяют безопасность и подбирают подходящую дозу.
• На второй изучают действие препарата и продолжают следить за безопасностью.
• На третьей проверяют эффективность на более большой группе людей и собирают дополнительные данные о побочных эффектах.

После успешного завершения клинических исследований препарат можно подавать на регистрацию.

ИИ используют не только для компьютерных прогнозов: некоторые созданные с его помощью кандидаты уже дошли до клинических исследований. Вот несколько примеров.

Rentosertib: от ИИ до испытаний на людях

Один из заметных примеров — rentosertib, кандидат на лекарство для лечения идиопатического лёгочного фиброза. Его разработали с использованием генеративного ИИ, а в 2025 году результаты клинического исследования опубликовал журнал Nature Medicine.

В исследовании IIa фазы участвовал 71 человек. Их случайным образом распределили на четыре группы: три получали разные дозы rentosertib, а одна — плацебо. Лечение продолжалось 12 недель. У группы с самой высокой дозой улучшился показатель FVC — объём воздуха, который человек выдыхает после глубокого вдоха. Но исследование было небольшим, поэтому нужны дальнейшие испытания, чтобы подтвердить результат.

Этот пример показывает, что созданные с помощью ИИ кандидаты уже могут доходить до испытаний на людях. Но само клиническое исследование ещё не означает, что препарат доказал эффективность или получил разрешение на продажу.

ИИ помогает искать лекарства против рака

ИИ используют и в исследованиях рака. Алгоритмы анализируют данные об опухолях и помогают искать закономерности, связанные с развитием болезни. На их основе исследователи могут выбирать мишени и соединения для дальнейших экспериментов.

Такие результаты пока требуют обычной научной проверки: найденные с помощью ИИ варианты изучают в лаборатории, а перспективные препараты — в клинических исследованиях.

Старым лекарствам ищут новое применение

ИИ может помочь найти новое применение уже существующему лекарству. Для этого алгоритм сопоставляет информацию о препаратах с данными о заболеваниях и ищет возможные связи.

Если такой вариант выглядит перспективным, его изучают дальше. При этом прежние данные о препарате не отменяют новых проверок: нужно убедиться, что он действительно помогает при другом заболевании и безопасен для такого применения.

Например, по расчётам молекула подходит для нужной мишени, но в организме она может не попасть к ней, оказаться токсичной или не дать нужного эффекта. Поэтому компьютерный прогноз — только один из этапов проверки лекарства.

Пока рано говорить, что ИИ сильно ускорил разработку лекарств в целом. Обзор 2026 года в Nature Reviews Drug Discovery отмечает, что доказательств заметного влияния ИИ на результаты клинических исследований пока мало. Большинство проектов, в которых ИИ используют как основной инструмент разработки, находятся на доклинических стадиях, несколько десятков дошли до первых двух фаз клинических исследований и лишь очень немногие — до третьей.

Над такими проектами обычно работает команда специалистов из разных областей.

• Биоинформатик анализирует биологические данные — например, информацию о генах, белках и клеточных процессах.
• Специалист по машинному обучению создаёт и обучает модели, которые ищут закономерности и делают прогнозы.
• Хемоинформатик работает с данными о химических соединениях и помогает применять компьютерные методы для поиска и оценки молекул.
• Биолог и фармаколог проверяют, насколько результаты вычислений соответствуют реальным биологическим процессам.
• Химик синтезирует перспективные соединения и участвует в их экспериментальной проверке.

• ИИ помогает искать лекарства на разных этапах: анализировать данные о заболеваниях, находить потенциальные мишени, подбирать молекулы и оценивать их свойства.
• Компьютерные модели экономят время на ранних этапах: вместо проверки огромного числа вариантов учёные могут сначала отобрать те, которые выглядят наиболее перспективно.
• ИИ не заменяет лабораторные исследования и испытания на людях. Даже удачный компьютерный прогноз нужно подтвердить экспериментально.
• Технология уже дошла до практических результатов: некоторые созданные с помощью ИИ кандидаты начали клинические исследования. Но насколько сильно ИИ в итоге сократит разработку новых лекарств и повысит вероятность их успеха, пока ещё изучают.